妊娠9週目のヒト胎児。1900年代初頭に出産されたとみられる。DEA / L. RICCIARINI/De Agostini/Getty Images
遺伝子組み換えベビーが誕生した。少なくとも、ある中国人研究者はそう主張している。深圳にある南方科技大学の賀建奎氏によると、数週間前に深圳で生まれた双子の女の子は、CRISPRで編集された初めての人間だという。
もし賀氏の主張が真実であれば、遺伝子編集にとって非常に無謀な前進となるだろう。科学者たちは驚きながらも懐疑的であり、この研究の科学的妥当性と倫理的影響の両方について深刻な懸念を抱いている。
なぜ科学者たちは懐疑的なのでしょうか?
まず、簡単な科学の授業です。CRISPRは遺伝子のハサミのような働きをし、科学者はDNAから遺伝子を切り取り、望ましくない形質を取り除くことができます。飢餓の撲滅から遺伝性疾患の根絶まで、あらゆる分野で大きな可能性を秘めていますが、この分野の研究者たちは技術的および倫理的な難題を乗り越えようとしており、研究は慎重な姿勢を保っています。
CRISPR技術はこれまでもヒト胚に使用されてきたが、賀氏が主張するように、それらの胚を子宮に戻すための改良には程遠いという点で、ほとんどの科学者の意見は一致している。「この科学はまだ臨床応用できる段階に達していないことは広く認識されています」と、エディンバラ大学メイソン医学・生命科学・法学研究所所長で生命倫理学者のサラ・チャン氏は述べている。「不確実性を解消し、リスクを理解するために、さらなる努力が必要です。」
CRISPR研究者が取り組んでいる主要な科学的課題は2つあり、賀氏はこれらを克服したと主張している。1つ目は「オフターゲット効果」で、これは改変しようとしている遺伝子に加えて他の遺伝子も編集してしまう危険性を指す。「ゲノム編集の研究はまだ初期段階です」と、ロンドン大学ロンドン校（UCL）の生殖科学者ジョイス・ハーパー氏は語る。「ゲノム編集によって何ができるのか、そしてそれが人体にどのような影響を与えるのか、まだ分かっていません。」
二つ目の問題は「モザイク」です。これは、生物の細胞の一部だけが改変に成功することです。「これが将来の人にどのような影響を与えるかは、私たちには全く分かりません」とハーパー氏は言います。「例えば、嚢胞性線維症の治療にこの技術を用いる場合、細胞の4分の1しか改変できなかったとしても、その人は依然として嚢胞性線維症を患っていることになります。」
賀氏がこれらのハードルを克服するために必要な科学的ブレークスルーを達成したとしても、発表された論文にはその証拠がほとんど見当たりません。このブレークスルーは査読付きジャーナルには掲載されていません。中国の臨床試験登録簿に掲載された2つの医学論文と、YouTubeのプロモーション動画で明らかになったのです。「賀氏はこの件について査読付きジャーナルに一切発表していません」とハーパー氏は言います。「誰もがこの技術を適用する前に、その有効性と安全性を検証し、科学界が真に評価できるようにすべきです。」
それは倫理的でしょうか?
欧州バイオインフォマティクス研究所所長のユアン・バーニー氏によると、この研究は欧州の環境では「ほぼ確実に」倫理違反となるだろうという。「この種の科学には、社会が信頼を寄せることができる強力な規制が必要だ」と彼は記している。
バーニー氏は、彼と同僚が焦点を当てた遺伝子の選択についても疑問を投げかけている。CRISPRをヒトに適用することに関する議論のほとんどは、嚢胞性線維症などの遺伝性疾患に関するものだった。これらは現在の技術でスクリーニングできる疾患だ。「実装前の診断では効果がないが、CRISPRなら効果があるような深刻な遺伝性疾患は今のところ存在しない」とバーニー氏は説明する。
彼は、HIVが細胞に侵入する際に使用するタンパク質チャネルを生成するために使用されるCCR5遺伝子を調べたと伝えられています。この遺伝子を持たない人はHIVに対してある程度の抵抗力を持っており、一部の治療法ではこれらのチャネルを遮断してウイルスの侵入を防ぐ薬剤が用いられます。
彼の研究では、父親がHIV陽性で母親がHIV陰性のカップルを募集し、CRISPRを用いて胎児からCCR5遺伝子を除去し、HIV抵抗性を付与した。しかし、ハーパー氏らによると、このシナリオにおけるHIV感染リスクは比較的低く、リスクをさらに低減するための実証済みの方法もいくつかあるという。
「もはや、不治の病の話をしているのではない」とチャン氏は言う。「このわずかな、わずかな利益を、遺伝子編集に伴う大きな、そしてまだ知られていないリスクと比較するのは、倫理的にも責任ある態度でもない。」
チャン氏は、ヒトにおける遺伝子編集技術の利用に関する国民の合意を待たずにこのように突き進むことは、この分野全体を後退させる危険性があると指摘する。「私たちが本当に必要としているのは、関係者全員を巻き込む、世界規模で包括的な公衆による対話です」と彼女は語る。
なぜ今なのか？
このニュースのタイミングは興味深い。世界を代表する遺伝学者たちが香港で開催される第2回ゲノム編集国際サミットに集まるまさにそのタイミングで、彼は発表したのだ。彼は水曜日と木曜日の両日に講演を予定しており、科学界は彼の主張を裏付けるか、あるいは否定するかの、彼の研究に関する更なる詳細を熱心に待ち望んでいる。「彼のプレゼンテーションを聞き、彼の科学報告書を見る必要があります」とハーパー氏は言う。「彼が何をしたのか、そして彼がこれを検証するために何をしたのかを述べ、モザイク現象やオフターゲット効果がないことを本当に示す必要があります。」
ハーパー氏は深圳の研究施設を訪れ、中国における遺伝子技術への投資規模を視察した。賀氏が主張する通りの成果を実際に上げており、CRISPR技術の大きなブレークスルーが秘密裏に達成された可能性があると彼女は考えている。「現時点では、その成果に近づいていることを示す発表は何もありませんが、ブレークスルーは一夜にして起こることもあります」と彼女は言う。「今後数週間は本当に興味深い展開になるでしょう。」
賀氏はYouTube動画で、この技術は病気の予防のみに利用されるべきであり、外見やIQなどの操作には利用されるべきではないと述べている。「遺伝子手術は、そしてこれからも治療のための技術であり続けるべきだ」と彼は主張する。賀氏の主張が検証されれば、ハーパー氏は、この技術が人間に広く使用される前に、複数の研究チームによって安全性と有効性が確認され、その後、国民的および政治的な議論と法改正が行われるだろうと述べている。
「誰のために、いつ使うのかを決める必要があります」とハーパー氏は言う。「何が起ころうとも、公の場で議論を進めなければなりません。これは、私たちの子育てのあり方に根本的な変化をもたらすでしょう。」
この記事はWIRED UKで最初に公開されました。
