がんと闘うことは、現代科学における最も困難な課題の一つです。がん細胞は数え切れないほど多様な遺伝子変異を有しています。すべての人に有効な治療法はなく、たとえ効果的な治療法であっても、がんが進行すると効果が薄れてしまう可能性があります。
国立がん研究所によれば、これは致命的な猫とネズミの追いかけっこであり、米国だけで年間60万人以上が死亡している。
子宮がんがホルモン治療に反応を示した66歳の曾祖母のことを考えてみましょう。数年後、がんは肺に転移しました。しかし、今回の再発は以前とは異なっていました。検査室で彼女の腫瘍を検査した医師たちは、特定の遺伝子プロファイルに合わせた最新の分子標的治療でさえ、再発を防ぐ効果がないと判断しました。以前は非常に効果的だったホルモン治療レジメンは、効果がないことが分かりました。
幸運にも、ニューヨーク州北部の活気あふれるロズウェルパーク総合がんセンターからスピンアウトした新しいがん診断研究所が希望の光を与えてくれました。2015年に設立され、同センターから多額の資金提供を受けているOmniSeq（オムニシークと発音）は、バッファローにある自社研究所に送られてきたがん腫瘍サンプルに革新的なプロファイリング手法を適用しました。同社の「免疫レポートカード」によると、彼女の免疫システムの個人特性から、新薬承認薬であるペンブロリズマブが、彼女の免疫システムが変異細胞を死滅させるのに役立つ可能性があることが示されました。OmniSeqのアドバイスは正しかったことが証明されました。ペンブロリズマブ治療により、がんは消滅したのです。
この物語は、大きな可能性を秘めたがん研究・治療分野である免疫腫瘍学の可能性を示す、感動的な例の一つです。免疫腫瘍学では、放射線や化学物質でがん細胞を攻撃するのではなく、薬物療法から遺伝子工学まで、様々な手法を用いて、体内の免疫システム、あるいはがん細胞そのものを再構築しようと試みます。そして免疫システムは、まるで侵入してきた感染症であるかのように、患者の体内で反抗的な細胞を攻撃します。
重要なのは、適切な治療を適切な患者にマッチングさせることです。ほとんどの治療法は特定の患者群にしか効果がなく、しかもがんの特定の群にしか効果がありません。マッチングには、患者の腫瘍と免疫系を詳細に分析し、特定の領域で効果を発揮する可能性のあるFDA承認済みまたは実験段階の治療法を見つける必要があります。治療方針の決定に数ヶ月でも時間がかかりすぎると、致命的となる可能性があります。
オムニシーク社のCEO、マーク・ガードナー氏は、サンディエゴ郊外のバイオテクノロジー大手サーモフィッシャーサイエンティフィックで12年間勤務した後、バッファローのスタートアップ企業を率いるために退職した。彼は自身の仕事の重要性を理解している。「末期がん患者にとって時間は貴重です。ですから、私たちの核となる使命は、承認済みの薬剤のうち、1種類または複数種類に反応する可能性が高い患者に焦点を当てることです」と彼は言う。「もし反応しない場合は、これらの検査によって、どのような臨床試験を実施すべきかを判断することができます。」
ガードナー氏は、ロズウェルパークとその周辺地域に住む研究者、臨床医、そして起業家たちに惹かれ、エリー湖畔にたどり着きました。州の資金援助を受けているこのセンターは、高度ながん研究から無料の乳がん検診、禁煙を目指す喫煙者のための電話相談まで、様々なプログラムを通じて健康と福祉の促進に取り組んでいます。ガードナー氏によると、このコミュニティは、新たな分野を開拓できるほど大きく才能に溢れながらも、がんと闘う人々が互いに疑念を抱くのではなく、支え合えるほど小規模であるという。
「バッファローの誰かと会いたいと頼めば、断られることは一度もありません」と彼は言います。「私たちは営利企業ですが、地域社会を励まし、支えたいという思いから、他社の助成金申請にも協力しています。どこでもそうできるわけではありませんから。」
OmniSeqでがん治療を目指す場合、患者の担当医はまず、検査大手LabCorpとの全国的な契約を通じて組織サンプルを提出します。OmniSeqは、基本的なゲノムおよび免疫プロファイル、免疫療法と標的療法の両方の評価、そして子宮頸がんや胃がんから悪性黒色腫や古典的ホジキンリンパ腫、そしてもちろん前述の曾祖母の肺腫瘍まで、様々な腫瘍に使用できるペムブロリズマブ（商品名：KEYTRUDA）の効果が期待できる患者を特定する特定の検査など、複数の検査を提供しています。
ガードナー氏によると、彼らの検査は、FDA承認薬が存在する、あるいは臨床試験で効果が実証されている実験薬が存在する、すべての既知の遺伝子の変異を検査する。また、臨床試験の初期段階にある有望な変異についても検査する。さらに、「私たちは、競合他社よりもはるかに穏やかな方法でDNAとRNAを抽出しています。これにより、ごく少量の腫瘍組織でより頻繁に結果を報告できます」とガードナー氏は語る。一方、従来の検査では、より多くの組織サンプルを得るために、患者に再度生検の予約を取らせる必要がある場合もある。
OmniSeq社は、組織採取と検査方法の改善に加え、独自のデータベースを構築しました。このデータベースでは、検査結果と、同様のプロファイルを持つ患者に有効であることが確認されている治療法を照合し、地理的に近い治療法を特定することができます。その結果、分析と検索に数ヶ月かかる場合があったのに対し、同社は1ヶ月以内に医師にレポートを提出できるようになりました。がんの場合、数ヶ月という時間はしばしば不足しています。
ガードナー氏は、検査の進歩が万能薬ではないことを繰り返し強調しています。すべての患者が治療や治験に適合するわけではありません。治療計画には依然として厳しい化学療法が含まれる場合があり、治療や治験の成功率は、高い確率から低い確率まで大きく異なります。OmniSeqで検査したがん患者の約15%は、提出された組織サンプルに、FDAが標的治療の対象としている遺伝子変異が認められました。
しかし、がん患者と治療者にとって、たとえほんの一部の患者であっても、より早くより多くの選択肢が得られることは、命を救う大きな進歩です。だからこそ、全米最古のがん専門病院であるロズウェルパーク病院は、OmniSeqにシリーズAの資金調達を提供しました。また、この資金調達により、著名な病理学者であるカール・モリソン氏は、ロズウェル病院の向かい側に営利事業を立ち上げ、現在も同病院のエグゼクティブディレクターを務めています。
夜の歴史的なウォーターフロント地区に沿ったバッファローのダウンタウンのスカイライン。
「ロズウェルは大きな病院です」とガードナー氏は語る。「しかし、優れた業務を遂行するために必要なITとインフラをすべてサポートするには規模が足りませんでした。モリソン氏らは、営利企業として他の病院に売却することが、ロズウェルパークの個別化医療センターで始めた事業を継続する最善の方法だと判断したのです。」
2017年、LabCorpはシリーズBの投資を行い、OmniSeqのレポートを全米規模の医療検査サービスの一環として提供し始めました。現在、OmniSeqが評価・レポートする腫瘍の患者のほとんどはニューヨーク州西部にいますが、LabCorpのサービス提供範囲は全米、ひいてはそれ以外の地域にも広がっています。
治療マッチングにおけるブレークスルーは、患者の命を救うだけでなく、新薬やその他の治療法の開発を前進させる力となります。ニッチな遺伝子プロファイルや希少がんを持つ適格な患者を、参加者が常に不足している臨床試験に参加させることが可能になります。これにより、最適な治療法をより迅速に特定し、将来の治療法の市場投入を加速させる可能性が生まれます。
大手製薬会社にとって、この潜在的なメリットは計り知れません。昨年夏、スイスの巨大企業ロシュは、同様のスタートアップ企業であるファウンデーション・メディシンを53億ドルで買収しました。ユニコーン企業レベルの評価額は、検査料金の請求ではなく、臨床試験の実施、より多くの治療法の市場投入、そして最終的にはより多くの顧客獲得につながる、より優れた患者マッチングの実現可能性に基づいていました。
医療業界は、巨大IT企業と同じ道を歩んでいる。オムニシークのような革新的なスタートアップ企業を奨励し、その成功例をライセンス供与、あるいは買収するのだ。確かに、これは医療研究にとってより収益性の高いアプローチだが、余命いくばくもない患者にとっては、がんという時限爆弾を解除するより迅速な道でもある。
ニューヨーク州がイノベーションの中心地であり、がん患者が最善かつ的を絞った治療法を見つけられるよう支援することを使命とする OmniSeq のような企業を支援している様子をご覧ください。
ウェブサイト: esd.ny.gov/life-sciences
電話: (631) 435-0717
メール: [email protected]
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この記事は、エンパイア・ステート・デベロップメントのWIREDブランドラボによって制作されました。
