科学者が遺伝物質を編集するために用いる分子ツール、Crisprにとって、今年は記念すべき年となりました。今年11月、英国はCrisprによる遺伝子編集を用いた初の治療法を承認し、鎌状赤血球症の患者に、激しい痛みの発作を予防するための単回療法を受ける新たな機会をもたらしました。今週、米国食品医薬品局（FDA）はこの治療法に関する決定を下す予定です。かつては壮大な計画と思われていたこの治療法は、既に人々の生活を変えつつあります。
しかし、現状では、この治療法はまだ限られた選択肢にとどまっている。「費用が高いのです」と、Crisprの研究で2020年のノーベル賞を受賞した生化学のパイオニア、ジェニファー・ダウドナ氏は、今週サンフランシスコで開催されたLiveWIREDカンファレンスでWIREDのエミリー・マリン記者に語った。この治療法は患者1人あたり100万ドルを超えると予想されており、最も必要としている多くの人々が利用できない可能性がある。
これは複雑なプロセスでもあります。患者の体から幹細胞を採取し、実験室で編集した後、体内に戻します。ダウドナ氏は、Crisprベースの治療が現在よりもはるかに侵襲性が低くなる未来に楽観的です。「いつか錠剤になるかもしれません」と彼女は言います。「今は少し空想的に聞こえますが、実現可能だと思います。」
ダウドナ氏は2014年、Crispr技術を医療分野に応用するため、イノベーティブ・ゲノミクス研究所（IGI）を設立しました。ダウドナ氏は、IGIの研究がこれらの技術をより手頃な価格で利用しやすくする一助となることを期待しています。また、Crisprがマイクロバイオームの微調整にどのように活用されるかにも強い関心を持っています。
ジェニファー・ダウドナ写真：アルド・チャコン
Crispr関連の医療分野における画期的な進歩は現在、熱烈な注目を集めていますが、ダウドナ氏は、この技術が医療分野以外で大規模に普及するだろうと考えています。「多くの人が、臨床で経験する前に、農業の世界でCrisprを経験することになると思います」と彼女は言います。「私たちが口にする食品や環境への影響を通してです。」
IGIはその使命を農業研究にも拡大しており、ダウドナ氏は、カリフォルニア大学デービス校の研究者と共同で牛のメタン排出量を削減するプロジェクトに特に期待を寄せています。言い換えれば、牛のげっぷやおならによる大気汚染を軽減するプロジェクトです。必ずしも華やかな研究ではありませんが、革命的な成果をもたらす可能性があります。「牛のメタン排出量を削減、あるいはゼロにすることができれば、温室効果ガス排出量に計り知れない影響を与えるでしょう」とダウドナ氏は言います。理想的には、研究者たちはプロバイオティクス飲料のような、牛のメタン排出量を変化させるシンプルな送達システムを開発できるかもしれません。
研究を続ける中で、ダウドナは、自分の研究が既に変化をもたらしていることを実感できる瞬間に感謝しています。「ビクトリア・グレイに会った時、現実を実感しました」と彼女は言います。鎌状赤血球症の患者として米国で初めてCrispr療法を受けたグレイは、かつては病気のために衰弱させる慢性的な痛みと疲労に苦しんでいました。治療を受けて以来、グレイはビジネススクールに入学し、衣料品会社を立ち上げることができました。以前は体調が優れず、これらの仕事はできませんでした。ダウドナは、グレイの事例が自身の研究が現実世界に与える影響を如実に示していることに勇気づけられています。「彼女の人生は完全に変わりました」
WIREDのスタッフライター、エミリー・マリンとジェニファー・ダウドナが、LiveWIRED 2023の「新時代の医療」でステージ上で講演。写真：キンバリー・ホワイト/ゲッティイメージズ
