ある程度の構造があれば、幹細胞は視力低下を阻止できるかもしれない

年齢を重ねると視野が広がると言われています。しかし、65歳以上の5人に1人は、その逆の現象に悩まされています。黄斑変性は、網膜の中心の後ろにある組織が薄くなり、破壊される進行性の眼疾患です。黄斑変性が進行すると、網膜の中心にある光を感じる細胞が萎縮して死滅し、目の前のもの、例えば愛する人の顔やハンドルの向こうにあるものなどをはっきりと見ることができなくなります。治療によって視力低下を遅らせることはできますが、元に戻すことはできません。

だからこそ、科学者たちは幹細胞を用いて網膜組織を修復し、運転、読書、そして世界を移動するために必要な鋭い中心視力を回復させる可能性に、長らく期待を寄せてきました。ここ数年の臨床試験では、幹細胞由来の網膜色素細胞を眼球に注入することが安全に行えることが示されています。しかし、これまでのところ、支持細胞が適切な場所に配置されないことがしばしばあるため、それほど効果的ではありません。そのため、少しの助け、少しの構造が必要なのです。

そして、南カリフォルニア大学の科学者グループが初めて、まさにそれを患者に提供している。バイオエンジニアチームは合成スキャフォールドを構築することで、胚性幹細胞由来の網膜色素細胞を、天然組織を模倣した単一の固定層に組み込むことに成功した。眼科医のアミール・カシャニとマーク・フマーユンが4人の患者の網膜下にこのインプラントを外科的に接着したところ、新しい細胞はそのまま留まっただけでなく、損傷した組織内で休眠状態にあった光受容体を活性化し始めた。

研究者らは水曜日、この初のヒト臨床試験の初期結果をScience Translational Medicine誌に発表した。このインプラントは、4か月から1年にわたる追跡調査において、患者4人全員の視力低下を食い止めることに成功した。最年少の患者である69歳の女性は、実際に視力をいくらか回復した。視力検査（アルファベットの文字が列を進むにつれて小さくなっていく検査）で7文字しか見えなかったのが、手術後わずか4か月で24文字見えるようになったのだ。

もちろん、これほど少ないサンプル数では、改善が統計的に（あるいは臨床的に）有意であるかどうかは判断できません。この研究は20人の患者が登録されるまで継続し、5年間追跡調査を行う予定です。「この治療法がどのように、いつ、そしてなぜ効果があるのかを明らかにするには、より多くの被験者が必要です」とカシャニ氏は言います。「しかし、これほど進行した診断を受けた患者で何らかの改善が見られていること自体が、この治療法の可能性を示す良い兆候です。」

既製のインプラントとして製造されるこの治療法のような治療法が規制当局の承認を得るには、その有効性を証明するための、より大規模で長期にわたる、より前向きな研究が必要となる。こうした治療法が商業化に近づくにつれ、食品医薬品局（FDA）は、患者の血液や脂肪から採取した幹細胞を関節炎から自閉症まであらゆる病気の治療に使えると主張して売り込む、全米600以上のクリニックへの取り締まりを強化し始めた。2015年、フロリダ州のあるクリニックの医師は、黄斑変性症を患う高齢女性3人に、この種の幹細胞を眼に注入した費用としてそれぞれ5,000ドルを請求した。3人とも失明した。

昨年8月、FDAはこのクリニックに警告書を送付し、クリニックは加齢に伴う視力低下に対する治療を中止しました。「これまで医学の大きな進歩をもたらした適切なエビデンス創出の原則を遵守しなければ、幹細胞療法が真の可能性を発揮することは決してないだろう」と、元FDA長官のロバート・カリフ氏は、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載されたフロリダ州の女性患者の症例研究に付随する論説で述べています。

これはカシャニ氏のような研究者たちが抱く懸念だ。彼が研究しているインプラントは、南カリフォルニアの公的研究機関と民間企業による10年にわたる研究の成果である。そして彼は、その10年間で、手っ取り早く利益を上げようと躍起になった医師たちによって幹細胞治療の価値が損なわれたのではないかと懸念している。「率直に言って、国民の信頼を大きく失うと、状況はさらに悪化します」とカシャニ氏は言う。「結局のところ、患者の協力なしにこれらの治療法を開発することはできません。」黄斑変性症に対する真の幹細胞治療には、少しの視点以上のものが必要になるだろう。そして、忍耐も必要となるだろう。

幹細胞の希望