4月20日、FDAの委員会がマリファナ由来の薬を承認した。

昨日の朝、赤いポロシャツを着た背が高くひょろ長い16歳の少年が、部屋いっぱいの医師、科学者、そして規制当局者の前で演台に立ち、承認候補薬がいかに彼の人生を変えたかを語った。「私は10年間発作に悩まされていました」と彼は言った。「両親によると、1日に100回も発作を起こした時もあったそうです」。そして今、彼は2年半近く発作を起こさなくなったという。

「学校で何が起こっているのか理解できるようになりました」と彼は言った。「そして、以前なら絶対にできなかったような冒険もできるようになりました」。発作が起こらないことで、2016年にバル・ミツワー（ユダヤ教の成人式）の勉強ができたことを話した。つい最近、両親と離れて南アフリカへ修学旅行に行ったこと、故郷から1万2000マイルも離れたことについても話した。そして、いつか神経科医になって、てんかんを持つ人たちを助けたいとも語った。聴衆は、講演が終わるまで拍手しないように言われていたにもかかわらず、拍手を送った。

約1時間後、てんかん児の親約12名が病気との闘いを語った後、食品医薬品局（FDA）の科学者と医師からなる委員会は、13対0で承認を勧告しました。FDAは、この薬「エピディオレックス」について6月までに最終決定を下す予定です。委員会メンバーの一人であり、依存症治療のエグゼクティブでUCSF教授のジョン・メンデルソン氏は、「これは明らかに、この恐ろしい病気に対する画期的な薬です」と述べました。

バークレーの自宅オフィスからライブ配信で視聴したこの出来事は、私の人生で最も興奮した出来事の一つでした。サムは私の息子です。彼と妻のエブリンは二人とも証言してくれました。サムは2012年12月に米国で初めてエピディオレックスを服用した人物だったからです。20種類以上の薬、常軌を逸した食事療法、そしてサムをまるで癌患者のように変えてしまうほどのコルチコステロイドを試した後、サムが服用した当時はまだ名前さえなかったエピディオレックスこそが、彼を救う最後の手段だったのです。

エピディオレックスは大麻由来であることをお伝えしておきます。有効成分はカンナビジオール（CBD）で、これは大麻に含まれる化学物質ですが、ハイになることはありません。

当時、製造元のGWファーマシューティカルズはてんかんについてほとんど知識がありませんでした。しかし、サムの反応は驚くほど素晴らしかったため、経営陣はてんかんについてさらに学ぶ必要があると判断し、すぐに臨床試験に着手しました。サムは実際にロンドンで医師の監督下でこの薬を試しました。英国ではこのような試験は容易でしたが、米国では大麻に関する法律があるため実施が不可能でした。それ以来、米国の病院で約1,800人の患者がこの薬を試し、約40～50%の患者で発作が50%以上減少しました。これは少ないように聞こえますが、試験に参加するには患者が他のすべての治療選択肢を試した上で参加する必要があったことを考えると、大きな変化ではありません。正式には、エピディオレックスは最も重篤なてんかんの2つのタイプ、ドラベ症候群とレノックス・ガストー症候群の治療薬としてのみ承認されています。しかし、医師は他のてんかんにも処方できる柔軟性を持つ可能性があります。多くのてんかん薬はこのように処方されており、適応外処方と呼ばれています。 (サムを含め、多くの患者は複数の薬を服用しています。)

エピディオレックスの承認申請は、私と家族にとってだけでなく、米国でてんかんを患う300万人にとっても大きな出来事です。そして、他の国でも承認されれば、世界中で7,300万人にも影響を及ぼします。てんかんは世界人口の約1%に影響を与えており、これはパーキンソン病と多発性硬化症を合わせたよりも大きな割合です。しかし、人類の科学力をもってしても、てんかん薬を服用している人のうち、発作が治まるのはわずか3分の2程度に過ぎません。無反応患者の数を減らす可能性のある薬が間もなく承認されることは、大きな、そして歴史的な進展と言えるでしょう。

これは大麻研究、ひいては大麻合法化の議論にとっても大きな意味を持ちます。エピディオレックスは、大麻草由来の医薬品としてFDAに承認される初の医薬品となります。製造元が製造時にTHCをすべて抽出するため、ハイになることはありません。

GWはCBDを製造するために、英国全土の温室で数万株の大麻草を栽培しています。研究室でこれらの植物からCBDを抽出し、100ミリリットル入りのイチゴ風味のゴマ油ボトルに詰めて米国に出荷しています。

大麻反対派は長年、大麻に関連するものが薬効を持つという科学的証拠は存在しないと主張してきた。そして、世界中の規制当局と警察が大麻のような違法薬物の研究をほぼ不可能にしているため、これは事実である。

しかし、FDAの承認プロセスをここまで進めるために、GW社は他のすべての製薬会社が提示しなければならないのと同じ、安全性と有効性の科学的証拠を揃える必要があった。投与量、ボトル、バッチごとに一貫性のある薬を開発した。病院の医師が実施する、必要なプラセボ対照試験をすべて実施した。そして、それらの医師は、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンなどの一流医学誌に査読済みの研究を発表した。「政治ではなく科学に基づいた（大麻の）決定に参加できることは光栄です」と、ニューヨークのアイカーン医科大学の神経学および麻酔学の教授でパネリストのマーク・グリーン氏は投票後に述べた。

実際、エピディオレックスの承認申請が、全米における大麻に対する私たちの認識を改めて問うことになるのは、想像に難くありません。ジェフ・セッションズ司法長官は、いかなる形態の大麻の合法化にも断固反対していることを公言しています。「善良な人々はマリファナを吸わない」と発言しています。しかし、エピディオレックスがFDAの正式な承認を得た場合、彼は麻薬取締局（DEA）の監督官として、この問題に介入せざるを得なくなるでしょう。

現在、CBDは大麻と同様にスケジュール1薬物に分類されています。医療目的での使用は、その有効性を証明した特別に承認された試験を除き、許可されていません。DEAは販売前にCBDのスケジュールを変更しなければなりません。技術的にはDEAが拒否することも可能です。しかし、警察機関であるDEAが、科学者や医師で構成されるFDAよりも、なぜその決定を下すのに有利な立場にあるかを説明する必要があります。神経科医や、何百万人もの重病の子供たちの親御さんにも説明が必要です。DEAは決定を遅らせることもできません。法律により、90日以内に決定を下さなければならないからです。

もちろん、上院少数党院内総務のチャック・シューマー氏が昨夜提案したように、議会が大麻を全面的に合法化する法案を可決すれば、こうした駆け引きはすべて無駄になるだろう。シューマー氏はそのような法案を提案した最初の上院議員ではないが、これまでのところ、最も影響力のある上院議員だ。「マリファナを吸うことが他人に害を及ぼさないのであれば、なぜ人々がマリファナを吸うことを許し、それを犯罪化しないべきなのでしょうか」とシューマー氏はVice Newsに語った。

ここまで読んで、カリフォルニア出身の私たちのような家族が、子供に大麻草由来の薬を試させるためにイギリスまで旅した時、一体何を考えていたのだろうと不思議に思われたかもしれません。驚くべきことに、当時は医薬品グレードのCBDを手に入れるにはイギリスに行かなければなりませんでした。私たちは6ヶ月間、イギリスの職人からCBDを調達しようと試みました。しかし、試したものは全て効果がなく、中には詐欺的なものもありました。大麻草からCBDを抽出するのは複雑で、費用もかかり、時間もかかります。

手作りCBD市場は現在、より活況を呈しています。GW社の治験に参加できなかったてんかん患者を助けている、優れた信頼性の高い製剤がいくつかあります。これらの製品がGW社にエピディオレックスの価格維持を迫ることを期待します。しかし、多くの親御さんから、理想の世界なら子供の発作を治療するために薬局に行くだけだと聞きました。彼らの生活は複雑ですが、求めているのはシンプルです。ペニシリンの処方箋を受け取るのと同じ体験、つまり治療薬を求めているのです。

こうした出来事のおかげで、昨日はサムにとって人生最高の日の一つとなった。他の親たちは、病気で自分の意見を言えない子供たちのために話してくれたサムに感謝し、サムは自分よりも大きな何かの一部になったような気がした。「私たちがスピーカーとしていいチームを組めると提案したら」とエヴリンは言った。「サムは満面の笑みでこう言ったんです。『君が準備して、私が打ち倒すんだ』って」