364日前、ジウー・リーの友人たちは彼女の18歳の誕生日を祝い、ライスクリスパーケーキを焼いてくれた。彼らは、高校時代からの彼女の趣味である遺伝子編集にちなんで、このとろけるようなシリアルベースのお菓子を青と赤のフロスト二重らせん模様で飾り付けた。2016年のインテル国際科学技術フェアで最優秀賞を受賞したリーは、「何でもクリスパー化！」派の最年少チャンピオンの一人だ。10代ながらこの分子ツールに情熱を注ぎ、才能を発揮したリーは、クリスパーの共同発見者であるジェニファー・ダウドナの目にも留まった。19歳の誕生日前日の月曜日、リーはWIRED25サミットの聴衆に対し、クリスパーの仕組みと、この革新的な技術が将来人類のあらゆる病気を根絶する可能性について語った。
「今後5年から10年は、医学における発見と革新の大きな可能性を秘めています」と彼女は語った。現在スタンフォード大学2年生のリーは、物事がいかに急速に進展しているかを説明した。昨年だけでも、科学者たちはCRISPRを用いてマラリアを引き起こす蚊を絶滅させ、マウスのハンチントン病を治癒させ、ヒトの免疫細胞を強化してがんをより効果的に追跡・破壊することに成功した。
CRISPRをベースとしたがん治療は、シリコンバレーのテックエリートたちの関心を集めています。米国では今年、ナップスターやFacebookで有名なショーン・パーカー氏が設立した慈善団体、パーカーがん免疫療法研究所の資金提供を受け、初のヒト臨床試験が開始されました。
「ある時、消費者向けインターネットの世界の単一文化に不満を感じていました」と彼はステージ上で語った。「できるだけ中毒性のある製品を作ることに時間を費やすのは、満足感が得られませんでした。」そして、カリフォルニア大学サンフランシスコ校の生物学者であり感染症医でもあるアレックス・マーソンのような科学者たちと働くことで、彼は評価ではなく仕事そのものこそが真の報酬だった時代を思い出す。
スタンフォード大学2年生、ジウー・リー：「今後5年から10年は、医学における発見と革新の大きな可能性を秘めています。」エイミー・ロンバード
「バイオテクノロジーの現状は、1990年代後半の情報技術の現状にかなり似ています」とパーカー氏は語った。「当時は、世界をより良くする製品の開発にただ興味を持っていたのです。」
マーソン氏はこの分野のパイオニアであり、CRISPRを用いてT細胞（体内の脅威を攻撃する免疫監視細胞）の配線を書き換えています。最近のNature誌掲載論文で、彼はゲノム編集装置と電流を適切に組み合わせることで、T細胞に劇的な新機能を与えるために膨大な量のコードを書き換えることが可能であることを示しました。つまり、T細胞はがん細胞をより効果的に殺傷できるようになり、腫瘍を標的とする満州人候補生の暗殺部隊となることができるのです。しかし、これはほんの始まりに過ぎません。
「免疫細胞の基盤となるコードに新たなロジックを組み込むことで、がんだけでなく幅広い疾患を治療できるようになると考えています」とマーソン氏は述べた。パーカー氏の前でテクノロジーのアナロジーを試みるのはためらわれたが、避けては通れなかった。科学者たちは細胞をハードウェア、そして細胞内のDNAを細胞に何をすべきかを指示するソフトウェアパッケージと考えるようになってきている。マーソン氏は、膨大な量のヒト細胞を作製・編集する能力の進歩により、既に初の細胞ベースの医薬品が市場に投入されていると指摘した。がん治療薬の最初のものは、昨年、米国食品医薬品局（FDA）によって承認された。
ハードウェアの問題はほぼ解決したため、マーソン氏は次のステップは指示パッケージの構築技術を向上させることだと考えている。そして、Crisprこそがそれを可能にするツールだ。「どのソフトウェアプログラムがどの疾患に有効かを発見するための反復作業を、より迅速に進めるのに役立っています。」
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