ニール・ストールマンは「うんち移植界の2Pac」と呼ばれている。オークランドを拠点とするこの認定消化器内科医は、この治療法を発明したわけではない。しかし、西海岸にもたらした。彼の最初の患者は、クロストリジウム・ディフィシル感染症に苦しむ80代の女性だった。これは、抗生物質の投与によって体内の細菌群集が排除された後に患者を襲う腸内感染症である。これは米国における抗生物質耐性菌による最も恐ろしい脅威の一つでもあり、医療制度に年間推定50億ドルの損害を与えている。この女性は薬が効かなくなり、何らかの治療を受けなければ死に至る運命にあった。
そこでストールマン氏は、患者の看護師の夫から提供された便のサンプルを採取し、うんちシェイクを作り、カリフォルニア州初の糞便微生物移植（FMT）を実施した。新たな細菌が患者の腸内環境を回復させ、患者は完全に回復した。それ以来、ストールマン氏はこの手術を何百回も成功させてきたが、もはやスタッフにミキサーを出すよう頼む必要はない。今では週に数個の冷凍うんちシクルを仕入れ、患者ごとに解凍できる。「以前は500マイル（約800キロ）も離れた場所でこの手術を行うのは私だけでした」と彼は語る。「スタッフに頼まなければなりませんでした」。現在、米国人口の98%は、糞便移植提供施設から2時間以内の場所に住んでいる。
アメリカ人の98％は、便移植提供者プラティック・パンチャルから2時間以内に住んでいます
2012年に米国初の便バンクが開設されて以来、凍結保存されたFMT（便移植）の投与量は3万回近くに達しています。しかし、便バンクを長期的な解決策と見なす人は誰もいません。特に米国食品医薬品局（FDA）はなおさらです。ほとんどの医師は、より手間のかからない治療法が承認され次第、FDAがバンクを閉鎖するだろうと予想しています。現在、Seres社、Rebiotix社、Vedanta Biosciences社によるマイクロバイオームベースの薬剤など、候補となる治療法がいくつか開発中です。しかしながら、今のところ、便移植薬は承認されておらず、便バンクは依然として規制されていません。便移植は人気が高まる一方で、法的には宙ぶらりんの状態です。
そのため、一部の科学者や法律専門家は、便を薬ではなく組織のように扱うべきだと提言しています。つまり、便バンクに患者の転帰と安全性データを追跡する登録簿への報告を義務付けるべきだということです。メリーランド大学の医師、研究者、弁護士からなるグループは本日、サイエンス誌に寄稿し、患者が命を救う治療へのアクセスを維持しつつ、真剣な科学的根拠に基づかない治療は停止するよう、規制の抜本的な見直しを提言しています。
過去4年間、FDAはFMTの規制方法について苦慮し、幾度となく方針を変えたり、変えなかったりしてきた。2013年5月、FDAはFMTを医薬品と同様に扱うと宣言した。つまり、患者がFMTを入手する唯一の方法は臨床試験への参加だった。2か月後、患者と医師からの激しい抗議を受け、FDAは再発性クロストリジウム・ディフィシル感染症の治療にFMTを使用することを医師に例外として認めた。しかし、他の治療に使用することは依然として禁止されていた。2016年には、FDAの姿勢はさらに厳しくなり、承認された臨床試験以外で医師が便バンクから検体を購入することを事実上禁止する提案がなされた。このガイダンス草案は現在も最終決定を待っている。
OpenBiomeのラボ技術者メイリング・チャンが、ホモジェナイザーから便バンクのサンプルを取り出す。エリック・ジェイコブス
「現在の規制の書き方では、全てが執行当局の裁量で行われている」とメリーランド大学の医療法教授で、サイエンス誌論文の筆頭著者であるダイアン・ホフマン氏は言う。FDAはクロストリジウム・ディフィシル感染症患者のために規則を曲げているに過ぎない。だが、同局は望むならいつでも、規則を曲げることも容易にできる。だからこそホフマン氏らは、クロストリジウム・ディフィシル感染症の移植は、患者や医師が知っている人物、つまり便バンクではない人物からの便が提供される場合、医薬品ではなく「医療行為」として規制すべきだと提案している。そうすれば、連邦規制ではなく州規制のみの対象となる。そうすれば、市場の風潮やFDAの気まぐれに左右されることなく、治癒率が80%を超えるこの治療を受けられる患者が増える。FMTのその他の用途は、FDA監督下の正式な臨床試験の対象となる。
ホフマン氏が提案する規制スキームのトラック1と呼ぶものがこれだ。トラック2は、政府が血液バンクを規制するのと同じように、便バンクを実際に規制することだ。バンクは安全性データをFDAに、そして結果情報を国の登録簿に提出しなければならない。米国初にして最大の便バンクであるOpenBiomeは、既にこれらすべてを自主的に実施している。この非営利団体の提携医療機関968社の医師は、移植製品の到着から8週間の追跡調査まで、すべての移植を追跡し、そのデータをOpenBiomeにファックス送信し、そこでマスターデータベースに入力される。OpenBiomeはこれらの結果を半年ごとに公表し、有害事象をFDAに報告している（ただし、今のところ、治療と明確に結び付けられた副作用は報告されていない）。
「OpenBiomeは常に便バンキングの規制枠組みを支持してきました」と、同団体のアウトリーチ・広報担当ディレクター、キャロリン・エデルスタイン氏は語る。しかし、エデルスタイン氏も認めるように、彼らは便バンクの立場を常に一時的なものと捉えており、便バンクは最終的には臨床試験のみに利用されるようになるだろうと考えている。「設立当初から、私たちはその結果に備えてきました」と彼女は語る。
そのため、OpenBiomeは今年初め、Finch Therapeuticsという会社をスピンアウトしました。同社は、便バンクの製造品質システムを活用し、根深いクロストリジウム・ディフィシル感染症の治療薬として独自の便薬を開発しています。10月には、同じくマイクロバイオームマニピュレーターであるCrestovoと合併し、現在、フェーズ2の臨床試験で患者を登録中です（昨年Seresが失敗したのと同じ分野です）。
セレスやレビオティクスのような企業は、便バンク内部からの競争を懸念するだけでなく、クリスパー（Crispr）についても懸念する必要がある。ノースカロライナ州に拠点を置くローカス・バイオサイエンシズは、来年後半にクリスパーを組み込んだファージ（細菌のみを攻撃するウイルス）をクロストリジウム・ディフィシル（C. diff）の臨床試験に送り込む計画だ。11月には、このバイオテクノロジー系スタートアップ企業は、クリスパーを搭載した抗菌薬を臨床に応用するため、1900万ドルの資金を確保した。
ホフマン氏の提案は、便バンクと将来開発される製品との共存を許容し、促進するものであり、そのコストはFMTの300ドルという価格よりも確実に高くなるだろう。（トラック3では、「改良便ベース製品」の従来の、つまり費用のかかる医薬品承認プロセスについても説明されている。）この共存は企業の治験参加者募集能力に支障をきたす可能性もあるが、ストールマン氏は、患者が治療を受けられる状態を維持するために支払うべき小さな代償だと述べている。「この分野で活動する医師の99%に聞けば、便バンクへのアクセスを制限するようなことがあれば、それは壊滅的だと言うでしょう」と彼は言う。さらに、マイクロバイオームをうまく分解して錠剤の形に復元できる保証はない。「人々は50年もかけて合成血液の開発に取り組んできましたが、いまだに血液バンクは存在します」とストールマン氏は言う。「便バンクがどう変わるというのでしょうか？」
