Crisprベビーの科学者が帰ってきた。彼の今後の活動は？

2018年11月、中国の科学者何建奎氏は、まずYouTubeで、その後香港で開催された国際科学会議で、Crisprを使用してヒトの胚の遺伝子構造を変更し、妊娠を確立して世界初の遺伝子編集ベビーを誕生させたと発表し、世界に衝撃を与えた。 

賀氏に対する反発は厳しく、かつ迅速に起こりました。科学界は彼の実験を非倫理的だと非難し、生まれた赤ちゃんの健康状態について懸念を表明しました。赤ちゃんの健康状態については、現在ほとんど分かっていません。中国政府は、賀氏が医療規則に違反したとして、彼の研究を中止させました。2019年12月、中国の裁判所は賀氏に違法な医療行為の罪で有罪判決を下し、懲役3年の刑を言い渡しました。賀氏の実験を受けて、中国はその後、生殖目的でのヒト胚の改変を禁止する規則を制定しました。賀氏は4月に釈放されました。 

賀氏はここ数ヶ月、Twitterや中国のソーシャルメディアプラットフォーム「微博（ウェイボー）」で今後の活動について公表している。深圳にある南方科技大学の研究者だった賀氏は、北京に新たな独立研究室を設立し、遺伝子治療（欠陥のある遺伝子を新しい健康な遺伝子に置き換えることで遺伝性疾患を治療する手法）と遺伝子編集の実現を目指しているという。WIREDとのメールインタビューで賀氏は、希少疾患を抱える家族を助けたいと考えているものの、CRISPRベビーのように胚に遺伝性の変化を加えることで疾患を予防するのではなく、既にこれらの疾患を抱えている人々を治療したいと考えていると述べた。

彼が最初に取り組みたい病気は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）です。これは、徐々に筋肉が減少するまれで深刻な遺伝性疾患で、ほぼ男の子に発症します。「彼らは苦しんでいます」と彼はメールに記しました。「私は彼らを助けたいのです。」 

彼は自身の研究室の資金調達方法や資金調達で困難に直面したかどうかについては言及しなかったが、すでに3人の従業員を雇用しており、今後さらに増員する予定だと述べた。Twitterでは、2025年までに5000万元（720万ドル）の資金調達とDMDの臨床試験開始を希望していると述べた。また、彼はWIREDの取材に対し、遺伝子治療をより手頃な価格にしたいと語った。米国と欧州で承認されている遺伝子治療はごくわずかで、1回の投与に100万ドル以上かかる場合もある。「私たちが開発する遺伝子治療は非営利団体によって提供され、ほとんどの家庭にとって手頃な価格になる予定です」と彼はWIREDに語ったが、具体的な方法については言及しなかった。

しかし、彼が科学界に復帰したように見えることで、極度の不正行為を行った研究者を科学界に復帰させるべきかどうか、またその後の研究をどのように評価すべきかという疑問が浮上している。 

「彼には研究に戻る粘り強さと忍耐力があると思います」と、ピッツバーグ大学病理学准教授で、賀氏の事件を追った新作ドキュメンタリー『  Make People Better』のプロデューサー、サミラ・キアニ氏は言う。映画の中で賀氏はカメラの前でのインタビューは行わず、代わりにアリゾナ州立大学の生物医学史学者ベンジャミン・ハールバット氏との電話の録音と、賀氏が雇った広報チームが2018年に撮影したプロモーション映像を使用している。賀氏が釈放されて以来、キアニ氏はZoomやメールで何度か賀氏と会話をしている。「彼には高潔な意図があると思いますが、同時に非常に野心的な人物でもあります」とキアニ氏は言う。

一部の科学者や倫理学者は、賀氏が科学的に妥当かつ倫理的に健全な研究成果を生み出す能力があることを証明する機会を与えられるべきだと考えている。「彼の事例は広く知られているため、世界は彼の信頼性を判断するでしょう」と、ハーバード大学科学技術研究科のシーラ・ジャサノフ教授は述べている。「彼が言うことはすべて、かなりの懐疑的な目で見られるでしょう」。しかし、ジャサノフ教授は、賀氏の研究が査読プロセスに耐えうるものであれば、今後の論文発表を禁じる道徳的根拠はないと考えている。

賀氏の計画を懸念する声もある。「この男を、いかなる臨床試験にも、あるいは治療法の開発と患者への投与といった状況に近づけてほしくない」と、ペンシルベニア大学の心臓専門医で遺伝子編集の専門家、キラン・ムスヌル氏は言う。同氏は 遺伝子編集の歴史と中国の赤ちゃんに関する著書『クリスパー・ジェネレーション』を執筆した。

「彼は秘密裏に違法かつ極めて非倫理的な実験を行い、今や何もなかったかのように立ち直ろうとしている」と、スタンフォード大学法学教授で、ヒト遺伝子編集の科学と倫理を探求した著書『  Crispr People』の著者であるハンク・グリーリー氏は言う。「少なくとも、もう少し時間をかけて、彼が自分の失敗を理解し、受け入れ、認めていることを示す兆候がなければ、科学界は彼を受け入れるべきではないと思う」。グリーリー氏は、今のところ、科学誌は賀氏の論文の掲載を拒否し、中国国外の組織は彼への研究助成金を拒否すべきだと考えているが、その禁止期間がいつまで続くべきかについては確信が持てないという。

彼はCRISPR実験について公に謝罪していない。この実験は、CRISPRを用いてCCR5と呼ばれる遺伝子に変異を生じさせ、赤ちゃんをHIV耐性にすることを目的としていた 。この特性は一部のヨーロッパ系に自然に存在し、HIVが細胞内に侵入するのを阻害する。しかし、ホー博士のデータによると、赤ちゃんの細胞はモザイク状になっており、編集が均一ではなかったことが示された。編集に関連した健康影響が赤ちゃんに生じたかどうかは不明である。

2018年に香港で開催されたゲノム編集会議で、彼は自身の研究を擁護し、「今回の件に関しては、実のところ誇りに思っています」と述べた。WIREDから、自身の研究が極めて非倫理的だと批判されていることについてどう受け止めているか、そして2018年当時と同じ見解を今も持っているかと問われると、彼はこう答えた。「ご質問にお答えすると、来年3月にオックスフォード大学を訪問する際にお話しします」

彼が言及したのは、オックスフォード大学の人類学者エベン・カークシー氏からの招待状だ。カークシー氏は中国のCRISPRベビーに関する著書『 ミュータント・プロジェクト』を執筆しており、カークシー氏は賀氏を春に講演会に招待している。講演会の詳細や形式はまだ決まっていない。

賀氏が中国国外で開催される科学イベントに出席し、講演することを認めるべきかどうかについて、学者たちの意見は分かれている。5月、賀氏はゲノム編集世界観測所（Global Observatory for Genome Editing）主催の非公開会合に招待された。同観測所は、遺伝子編集と社会に関する国際的な対話を促進するために、2020年にジャサノフ氏らが設立した団体だ。「私たちは、賀氏がそのような決断を下すに至った経緯を詳しく知りたかったのです」とジャサノフ氏は語る。「私たちは賀氏の更生活動には一切関与するつもりはなく、彼に発言の場を与えていると解釈されないよう、プロセスを構築することに尽力しました」 

キアニ氏は、ホー氏を「交渉のテーブルに着かせ、敬意を持って対話する」手段として国際的なイベントに招待すべきだと述べている。

カークシー氏は賀氏に同情的な見方をしている。彼は賀氏を、病気の予防のためにゲノム編集された子供を作ろうとする方向に既に進んでいた科学界にとってのスケープゴートに仕立て上げられた人物と見ている。「彼は自分が最前線にいると考えていたが、私の考えでは、彼は犠牲になったのだ」とカークシー氏は言う。賀氏の実験が明るみに出た後、中国国内外で多くの著名な科学者が、編集された胚による妊娠を成立させる賀氏の計画を知りながら、それを阻止できなかったという事実も明らかになった。

WIREDへの回答の中で、賀氏は過去のCrispr研究について直接言及することはなかったものの、科学界における信頼を確立するために努力する必要があることを間接的に認めているようだ。彼はCrispr実験を比較的秘密裏に進め、適切な倫理審査や参加家族からのインフォームド・コンセントを得られなかったことで広く批判されてきた。今回、彼は「私の研究は透明性と公開性を保ちます」と述べ、国際的な科学諮問チームによる研​​究の審査と、倫理審査委員会によるモニタリングを受ける予定だと付け加えた。「進捗状況はすべてTwitterに投稿します」。

CRISPRベビーのニュースを受けて、研究者たちは同様の事件の再発防止に取り組みました。中国の著名な生命倫理学者たちは、同国の医療研究規制の見直しを提唱しました。一方、欧米の著名な科学者たちは、各国がそのような研究を規制する法律を制定するまで、遺伝性ゲノム編集を国際的に一時停止するよう求めました。世界保健機関（WHO）と米国科学アカデミーは、これらの実験を仮定的にどのように進めることができるかについてのガイドラインを提示していますが、米国、中国、そして他の多くの国では、このような方法によるヒト遺伝子の編集は禁止されています。 

しかしムスヌル氏は、科学者が倫理的に疑わしい、あるいは違法となる可能性のある研究活動、特に国境を越えた研究活動を報告できる仕組みがまだ存在しないと指摘する。胚におけるゲノム編集研究の国際登録制度の提案も行き詰まっている。 

「個々の研究者にはセカンドチャンスを与える価値があるかもしれません。しかし、より困難な課題は、同様の不正行為を防ぐための適切な制度的メカニズムを構築することです」と、ニュージーランドのオタゴ大学で中国の生命倫理を専門とするジンバオ・ニー氏は述べている。「さらに困難な課題は、こうした科学的不正行為を助長する社会的・政治的環境を批判的に検証し、効果的に改革することです。」 

ムスヌル氏は、自身が行おうとしている遺伝子治療研究はリスクが伴わないとは到底言えないとも指摘する。1999年、当時18歳だったジェシー・ゲルシンガー氏が実験的な遺伝子治療薬の投与を受けた後に死亡した。この事件は遺伝子治療分野全体に深刻な影響を与え、この実験を担当した研究者は臨床試験への参加を一時的に禁止された。しかし、彼はより安全な遺伝子治療薬の開発に長年尽力した後、再び研究に復帰した。

ウェイボーで賀氏は、遺伝子治療と遺伝子編集のリスクを認め、研究の一環として個別化CRISPR治療を受けたDMD（糖尿病性神経障害）の男性が最近死亡したことを指摘した。「歴史は、どんな新しい技術が登場する時も、それは天使と悪魔の両方であることを教えてくれる」と賀氏は同サイトに綴った。